新的細胞療法治療糖尿病，所有患者均顯示胰島細胞移植成功
Vertex Pharmaceuticals在當地時間6月21日宣稱，12 名接受幹細胞療法的 1 型糖尿病患者能夠在 90 天后自行產生足夠的胰島素，以維持健康的血糖水平。除一人外，其餘所有人在這三個月內都減少或不再需要注射胰島素，三人在一年的隨訪中不再需要注射胰島素。
Vertex Pharmaceuticals是一家成立於1989年的美國藥企，總部位於馬薩諸塞州，2022年5月以7574.4（百萬美元）營收位列2022年《財富》美國500強排行榜第448名。2023年6月，以8930.7（百萬美元）營收，入選2023年《財富》美國500強排行榜，排名第427位。
研究人員表示，這項新的細胞療法的臨床研究成果標誌著一種有希望的方法，有朝一日可以讓一些 1 型糖尿病患者不再需要每天注射胰島素。
Vertex（福泰製藥）在美國糖尿病協會第 84 屆科學會議上公佈了正在進行的 VX-880 細胞療法治療 1 型糖尿病的 1/2 期研究的積極結果。
VX-880細胞療法是一種研究性幹細胞衍生的完全分化胰島細胞療法，用於治療低血糖意識受損和嚴重低血糖事件 (SHE) 的 1 型糖尿病 (T1D) 患者。這些更新的數據涉及 12 名在試驗 B 部分和 C 部分接受單次輸注全劑量治療的患者，與之前報告的 VX-880臨床試驗的積極結果一致，並加強了這種療法的變革潛力。
在基線時，研究中的所有患者均未檢測到空腹 C 肽（內源性胰島素分泌的標誌物），在篩選前一年有複發性 SHE 病史，並且平均每天需要 39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。
在單次輸注全劑量 VX-880 後，所有 12 名患者均在第 90 天出現胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。
在最近一次就診時，所有患者的血糖控制均得到改善，並達到了 ADA 推薦的目標，即 HbA1c 低於 7.0% 且持續血糖監測範圍內時間高於 70%。
幾乎所有參與者（12 名中的 11 名）在上次就診時都減少或停止使用外源性胰島素。所有患者在評估期間（從第 90 天開始）均已消除 SHE。
最後，所有三名患者均接受了至少一年的隨訪，因此可評估主要終點，均達到了消除 SHE 的主要終點（從輸注後第 90 天開始），HbA1c <7.0%，以及胰島素獨立的次要終點。
VX-880 細胞療法總體耐受性良好。大多數不良事件 (AE) 為輕度或中度，沒有與 VX-880 治療相關的嚴重不良事件。如先前報道，有兩名患者死亡，均與 VX-880 治療無關。安全性總體上與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序和長期糖尿病併發症一致。
Vertex 全球藥物開發和醫療事務執行副總裁兼首席醫療官 Carmen Bozic 醫學博士表示：“這些出色的數據進一步證明 VX-880細胞療法有望治癒 1 型糖尿病。在我們計劃進行關鍵性開發的同時，我們很高興獲得監管部門批准擴大研究招募範圍，並期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進這一計劃。”
“我們迄今為止在該研究中看到的數據非常令人興奮。幹細胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調節血糖控制，”芝加哥大學醫學院外科教授兼胰腺和胰島移植項目主任、這項研究的研究人員之一、Vertex 的 VX-880 指導委員會成員 Piotr Witkowski 醫學博士說。“在幾個關鍵血糖指標上看到的顯著改善、嚴重低血糖發作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變 T1D 的治療前景，並減輕這種疾病給患者帶來的沉重負擔。”
這些數據是在 2024 年 6 月 21 日於佛羅里達州奧蘭多舉行的美國糖尿病協會第 84 屆科學會議上發表的，當時的受邀演講題目是“使用幹細胞替代的臨床試驗的最新進展”。
關於VX-880
VX-880 是一種研究性同種異體幹細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞療法，採用專有技術製造。VX-880 正在針對患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的 T1D 患者進行評估。VX-880 有可能通過恢復胰腺胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素產生）來恢復人體調節葡萄糖水平的能力。VX-880 通過輸注到肝門靜脈輸送，需要長期免疫抑制療法來保護胰島細胞免受免疫排斥。VX-880 試驗已擴展到目前在美國、加拿大和歐洲活躍並正在招募的其他地點。
VX-880已獲得美國FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）和快速通道稱號，以及歐洲藥品管理局授予的PRIME稱號。
關於 VX-880 1/2 期臨床試驗
這項臨床試驗是一項 1/2 期、多中心、單組、開放標籤研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的 1 型糖尿病患者。該研究設計為一項連續、多部分的臨床試驗，旨在評估 VX-880 的安全性和有效性。
最初的 17 名患者研究已全部入組。14 名患者已在研究的 A、B 和 C 部分接受給藥，其餘患者將很快接受給藥。12 名患者在 B 和 C 部分接受了單次輸注全劑量治療。
在基線時，研究中接受治療的所有 14 名患者均未檢測到空腹 C 肽，在篩選前一年曾有複發性 SHE 病史，並且平均每天需要 39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在輸注 VX-880 後，所有患者均在第 90 天表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。
根據迄今為止顯示的積極數據，該研究已擴大到約 37 名患者。
關於 1 型糖尿病
1 型糖尿病是由胰腺中產生胰島素的胰島細胞的自身免疫性破壞引起的，導致胰島素分泌減少和血糖控制受損。胰島素缺乏會導致身體處理營養物質的方式異常，從而導致高血糖水平。高血糖會導致糖尿病酮症酸中毒，隨著時間的推移，會導致腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風、神經損傷甚至死亡等併發症。
由於胰島素輸送系統的侷限性和複雜性，1 型糖尿病患者很難實現和維持血糖平衡。目前的護理標準並未解決該疾病的根本原因，除胰島素外，治療 1 型糖尿病的治療選擇有限；目前尚無治癒糖尿病的方法。
關於Vertex
Vertex 是一家全球生物技術公司，致力於投資科學創新，為患有嚴重疾病的人創造變革性藥物。該公司已批准了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病（囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血）潛在病因的藥物，並繼續推進這些疾病的臨床和研究項目。Vertex 還擁有強大的臨床研究療法，涵蓋其他嚴重疾病的多種治療方式，對人類生物學的致病機理有著深入的瞭解，包括急性和神經性疼痛、APOL1 介導的腎臟疾病、IgA 腎病、常染色體顯性多囊腎病、1 型糖尿病、1 型肌強直性營養不良和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。
Vertex 成立於 1989 年，全球總部位於波士頓，國際總部位於倫敦。此外，該公司在北美、歐洲、澳大利亞、拉丁美洲和中東設有研發基地和商業辦事處。Vertex 一直被公認為業內最佳工作場所之一，連續 14 年入選《科學》雜誌的“最佳僱主”榜單，並被《財富》雜誌評為“100 家最佳僱主”之一。
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編輯：李道 \ 欄目主編：王正 \ 文字編輯：楊樂東
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